骨髓增生异常综合征是人体骨髓造血干细胞，制造异常细胞导致的一组疾病。主要表现为骨髓不能够制造形态功能正常的血细胞或造血功能衰竭，表现为严重贫血、皮下出血、内出血及容易感染等。治疗首先是通过药物刺激骨髓恢复正常造血功能，如注射大剂量重组促红细胞生成素。本病有转化为白血病的风险，还可以提前应用化疗药物，如地西他滨等。最佳治疗方法，也是治愈方法是做骨髓移植手术。