骨髓增生异常综合征是一种造血干细胞的克隆性疾病，它主要表现为贫血，中性粒细胞减少所引起的发热，血小板减少所引起的出血。治疗包括对症支持治疗、药物治疗和干细胞移植治疗。药物治疗包括沙利度胺、来那度胺、造血细胞生长因子（促红素、粒细胞集落刺激因子和血小板生成素）；特殊药物包括维A酸、三氧化二砷，去甲基化药物（地西他滨和阿扎胞苷）。对症治疗包括输血和输血，如果发生了感染，需要应用广覆盖的抗生素。长期输血会导致铁过载，需要进行祛铁治疗。最后，异基因干细胞移植是唯一可能治愈本病的手段。