阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种获得性造血干细胞疾病。X染色体上的基因（PIGA)发生了突变，导致红细胞表面的锚蛋白（GPI-APs）缺乏，不能连接补体调节蛋白CD55和CD59，从而导致补体直接攻击红细胞，引起血管内溶血性贫血和血红蛋白尿。异常克隆红细胞的多少决定了本病的临床表现的轻重。本病的诊断主要依靠流式细胞仪检测红细胞表面的CD55和CD59是否缺乏。治疗主要使用艾库组单抗，它可以与补体C5结合，防止其激活为C5b，从而避免了对红细胞的攻击。另外，异基因造血干细胞移植是目前唯一可治愈本病的手段。