由于酪氨酸血症患者多数为急性发病，所以需及时对症治疗。通常以药物治疗为主，若病情发展到急性肝衰竭或肝肿瘤，可予肝移植治疗，一般需进行长期治疗。
一、药物治疗
1、尼替西农（NTBC）：是4-羟基苯丙酮酸双加氧酶的抑制剂，起效快，多数患者经治疗后血琥珀酰丙酮显著降低。耐受性良好，不良反应较少，但可引起血酪氨酸水平增高，少数患者可出现非特异性皮疹，极少数治疗后可出现血小板及中性粒细胞暂时性减少。需定期检测肝肾功能、凝血功能、血浆甲胎蛋白及尼替西农血药浓度，并依据各种检测结果调整用药量。
2、阿维A脂：阿维A脂可使患者的皮肤病变得到改善。
3、大剂维生素B6：大剂维生素B作为辅酶可参与物质代谢，早期予以大剂量治疗可能有效。
二、手术治疗
肝移植治疗后患者的急慢性肝损伤好转，凝血功能明显改善，血浆及尿中琥珀酰丙酮等毒性代谢产物浓度显著降低，可有效控制病情，尤其对发生急性肝衰竭或肝细胞癌的患者，可明显改善其预后。但即便在理想条件下，肝移植后患者仍有10%左右的病死率，且术后需终生进行免疫抑制治疗。因此，目前肝移植在酪氨酸血症治疗中的应用指征，仅限于对尼替西农治疗无效的急性肝衰竭患者及疑有肝细胞癌患者。