由于佩梅病属于一种基因疾病，所以目前没有特效药治疗，在未来可能会在干细胞移植治疗方面有更多可能的发展。经典型佩梅病多于生后数月内发病，最迟不超过5岁。早期表现有眼球震颤、肌张力低下。10岁前运动功能可缓慢进步，之后逐渐倒退，随病程进展眼球震颤可消失，继而出现运动发育障碍，还可伴认知功能损害和锥体外系异常表现，患者多在30-70岁死亡。