假肥大性肌营养不良是进行性肌营养不良当中最常见的一种，也是小儿时期最常见的最严重的一种，没有种族或者地域的差异。这个疾病主要的临床特点就是进行性、加重性的对称性肌无力、肌萎缩，最终完全丧失运动能力。这个疾病是一种遗传方面的疾病，是由于基因缺失引起的，至今为止没有特效的药物进行治疗。但是积极的对症和支持治疗措施，有助于提高患儿的生活质量和延长生命，包括鼓励并坚持主动、被动的运动，以延缓肌肉的萎缩。对逐渐丧失站立和行走能力的，使用支具以帮助运动和锻炼，并防止脊柱弯曲和肌肉萎缩，保证钙和蛋白质等营养的摄入。应注意饮食的合理结构，定期的进行肺功能的检查，积极的防治致命性的呼吸道感染。目前来说，最有效的治疗药物就是激素，激素治疗的作用机制尚不明确，但是可以明显地缓解病人的症状。