造血干细胞移植常用于治疗血液系统疾病，如白血病、骨髓增生异常综合征、再生碍性贫血、地中海贫血等，目前多采用清髓性造血干细胞移植，移植前对患者进行全身照射、大剂量化疗以清除患者自身的造血细胞，再将供者或自体的造血干细胞输入患者体内，使患者的造血功能和免疫功能重建以达到治愈疾病的目的。异基因造血干细胞移植前还需要给予免疫抑制治疗以预防排异。