骨化三醇软胶囊的有效成分骨化三醇是维生素D3最重要的活性代谢产物之一，此代谢产物通常在肾脏内形成，骨化三醇具有促进小肠吸收钙的作用，并调节骨的无机盐代谢。对于由于肾功能不全导致的肾性骨营养不良的患者，口服骨化三醇能够使已经消弱的肠道吸收钙的功能得以恢复，纠正低血钙，减轻骨与肌肉的疼痛，有助于调节正常或降低已增高的血清碱性磷酸酶，调节正常或者较低已增高的血清甲状旁腺素的浓度。因此，对于术后甲状旁腺功能低下、自发性甲状旁腺低下、假性甲状旁腺低下、低钙血症的病人，经过骨化三醇的治疗后，能够减轻其临床的症状。
给予患者足量的钙片是骨化三醇发挥更大疗效的一个先决条件，如果需要可再额外补充钙片，因为骨化三醇可以改善胃肠道吸收的功能，所以有一些病人维持服用低剂量的钙片即可。如果按正常剂量服用骨化三醇基本没有不良反应，这是因为骨化三醇具有维生素D的作用，因此其不良反应类似于维生素D过量后的不良反应，比如高血钙综合征或钙中毒。