重型再生障碍性贫血是原发性骨髓造血功能衰竭综合征，经过积极有效的治疗极少数可以治愈，主要因为其病情进展快，多数患者死于重度感染及重要器官出血，重再障的治疗包括一般对症支持治疗（输血支持、抗感染等），最重要的是再障本身的治疗，包括免疫抑制治疗，最好能应用抗淋巴/胸腺细胞球蛋白，对于年轻的患者最好进行异基因造血干细胞移植治疗，一般大约50%的有效率。