骨髓异常增生又称为骨髓增生异常综合征，它是起源于造血干细胞的克隆性疾病，由于干细胞染色体异常导致基因突变引起克隆性疾病，只有异常克隆消失，疾病才能愈痊，一般来说，骨髓增生异常综合征自愈的机会比较少。而治愈本病的唯一办法就是异基因干细胞移植，移植可以完全消除异常的克隆。本病的临床主要表现有贫血、白细胞减少和血小板减少，骨髓增生活跃，并存在变态造血。它的发病机制主要是由于染色体的丢失和/或增加，使细胞的基因表达处于不平衡状态，导致细胞凋亡过度或增殖过度。本病在临床上可以保持长期稳定，也可以向再生障碍性贫血转化，也可以向急性白血病进展。大部分病人如果采用中医和西医相结合的方法进行治疗，常可以得到很好的控制，异基因干细胞移植是治愈本病的唯一方法。