小儿地中海的贫血主要包括输血治疗、去铁治疗和造血干细胞移植，以及针对其并发症的防治。
一、一般治疗
输血治疗：少量输注法仅适用于中间型α-地贫和β-地贫，不主张用于重型β-地贫。对于重型β-地贫应从早期开始给予中、高量输血，以使患儿生长发育接近正常和防止骨骼病变。
二、药物治疗
1、去铁治疗：常用去铁胺，可以使铁从尿液和粪便排出，但不能阻止胃肠道对铁的吸收。通常在规则输注红细胞一年或10~20单位后进行铁负荷评估，如有铁超负荷则开始应用铁螯合剂。去铁胺副作用不大，偶见过敏反应，剂量过大可引起视力和听觉减退。维生素C与螯合剂联合应用可加强去铁胺从尿中排铁的作用，去铁胺用药前后应检测SF、尿铁。
2、地拉罗司：口服去铁药方便有效，注意检测肝肾功能，个别患者服用后出现胃肠道反应。
3、化学药物治疗：脒基脲、5-氮杂胞苷(5-AZC)、吉西他滨、沙利度胺等。
三、手术治疗
小儿地中海贫血一般不考虑手术治疗，脾切除术为治疗重型地中海贫血患者的姑息手段。脾切除可致免疫功能减弱，应在5~6岁以后施行并严格掌握适应症。
四、其他治疗
造血干细胞移植：目前国际上主张Ⅰ度和Ⅱ度的重型β-地中海贫血患者只要有合适的供者应尽快行造血干细胞移植，对于Ⅲ度的重型地中海贫血，由于移植排斥率高及预处理相关毒性等影响，移植前预处理方案是国内外研究的热点。Ⅰ度患者移植治愈率高且合并症少。重型β-地中海贫血患者年龄越小，移植效果越好，有条件应尽早(2~6岁)接受造血干细胞移植。