线粒体脑肌病是由于线粒体缺陷导致肌无力、多系统损害并累及到中枢神经系统的线粒体遗传病，目前无特效治疗，主要是对症治疗缓解临床症状。可以给予ATP、辅酶Q10、大量B族维生素应用；口服左卡尼汀以促进脂代谢、改善能量代谢；对发生卒中样发作、癫痫发作、高颅压、心脏病、糖尿病等进行对症治疗；KSS综合症患者出现重度心脏传导阻滞，可用心脏起搏器。线粒体脑肌病的康复有待于将来的基因治疗，目前无有效康复方法。