小脑畸形是指小脑扁桃体下疝畸形。用药物治疗无效，手术是唯一的治疗方法。手术的目的是解除压迫与粘连，缓解症状。以下情况的患者具有手术指征：1、梗阻性脑积水或颅内压增高。2、临床症状进行性加重，有明显的神经功能缺失体征。手术方法可采用枕骨大孔扩大术、上位颈椎板切除术等。而一些临床症状较轻、病情稳定的患者可暂时观察、不予特殊治疗。