羟基脲片的副作用主要有一下几个方面：1）骨髓抑制：较常见的有白细胞减少、贫血或红细胞形态异常，少见的有血小板减少。白细胞减少通常在治疗开始后约10天发生，少数可合并感染；红细胞可出现巨幼红样变，形态类似恶性贫血，但其发生与维生素B12或叶酸缺乏无关。骨髓抑制大多在停药后1～2周可逐渐恢复。2）胃肠道反应偶有出现，较常见的有食欲减退、恶心、呕吐，少见的有便秘。长期服用可发生口腔黏膜炎、口腔溃疡等。3）也有导致睾丸萎缩和致畸胎的报道。4）偶有中枢神经系统症状和脱发，如头痛、头晕、嗜睡、幻觉、惊厥等表现。5）偶有本药引起药物性发热的报道，重复给药时可再出现。6）出现皮肤血管毒性反应，包括血管溃疡和血管坏死不良反应的产生。