环磷酰胺是利用药理原理，设计出来的药物，但是其对体外的肿瘤细胞是无效的，进入体内后由于正常组织和肿瘤组织中所含的酶的不同，导致代谢产物的不同，在正常组织中的代谢产物是无毒的。而肿瘤组织中缺乏正常组织所具有的酶，其代谢途径也是不同的。因此环磷酰胺对于正常组织的影响较小，其毒性比其他的氮芥类药物要小，所以环磷酰胺的毒性是较小的。