多囊肾是常染色体显性遗传性疾病，在20到30岁之间，开始出现肾囊肿并逐年增加，最终肾脏长满大小不等的囊肿，破坏肾脏固有结构，导致肾功能减退，最终在50-60岁左右进入尿毒症，需要透析治疗。目前最新型的药物是托伐普坦，它可以抑制多囊肾细胞内环磷酸腺苷的生成和聚集，从而延缓囊肿的生长，达到改善预后的目的。