多囊肾患者有可能一辈子不发病，无血尿、高血压、肾功能下降，只有影像学检查异常。多囊肾是一种遗传性疾病，有家族病史，临床表现为血尿、高血压、肾功能下降。一旦出现肾功能下降，出现慢性肾衰竭，目前医学无特效药物治疗，只有延缓肾功能进展、保护残余肾功能、避免肾毒性的药物、控制血压、减少蛋白尿。蛋白尿大于1g/24h，血压控制在125/75mmHg，蛋白尿小于1g/24h，血压控制在130/80mmHg。
多囊肾出现了慢性肾衰竭，就呈慢性进行性进展疾病，直至肾衰竭到终末期（尿毒症期）。一旦出现了尿毒症的症状，如恶心、呕吐、食欲减退、消化道出血，出现胸闷、气促、呼吸困难等心衰的表现，这个时候需要进行肾脏替代治疗，如血液透析治疗或腹膜透析治疗，并且积极治疗尿毒症的各种并发症，纠正贫血、低钙、高磷、甲状旁腺功能亢进。