黏多糖症是先天性缺陷引起的疾病。目前尚无特异性治疗方法，早期诊断并进行骨髓移植，某些生化指标可得以改善及纠正，但已累及的智力发育无明显改善。目前常用尝试酶替代治疗，如重组人艾杜糖醛酸酶主要用来治疗1型黏多糖症，重组人芳香基硫酸酯酶B用来治疗4型黏多糖症。可用矫形手术，关节置换，脑室腹膜分流等方法来对症治疗。