小儿纯红细胞再生障碍性贫血临床中治疗主要遵循早期、长期、积极、理性、综合治疗和全面治疗措施的个体化等原则，对小儿纯红细胞再生障碍性贫血的患儿及家属进行疾病教育、药物治疗和饮食调理等治疗方法。
一、药物治疗
1、糖皮质激素：多数患儿应用泼尼松后明显好转，治疗开始越早，疗效越好。若于发病3个月内开始治疗，几乎100%的患儿都出现良好的治疗反应；若3个月后才开始服用泼尼松，则疗效差。
2、免疫抑制剂：如果糖皮质激素的治疗无效时，可试用免疫抑制剂，如环磷酰胺和抗胸腺球蛋白等。
二、手术治疗
1、脾切除：有些患儿经过较长时间的反复输血，逐渐出现脾功能亢进，需要输血的间隔越来越短，并出现粒细胞与血小板减少。经过输入51Cr标记的红细胞，发现红细胞寿命缩短。红细胞若主要在脾脏破坏，则做脾切除术后可减少输血次数。
2、骨髓移植：如果先天性纯红细胞再生障碍性贫血的患者经过药物治疗以及输血治疗后仍然没有效果，若有配型相合的供髓者可考虑骨髓移植。
三、营养治疗
对于小儿纯红细胞再生障碍性贫血术后不能独立进食、存在吞咽困难的患儿，早期留置胃管鼻饲，进食流质食物，补充营养，并逐步进行吞咽功能训练，直至恢复经口进食。
四、其他治疗
1、输血：对肾上腺皮质激素反应不佳的患儿需要输血维持，最好采用浓缩红细胞，不必输全血。
2、运动治疗：不影响病情的前提下，通过各项有益于身心健康的活动，促进患儿功能发育，协助患儿参与日常生活。