苯巴比妥属于镇静催眠药和抗惊厥药，它是长效巴比妥类药物的典型代表，对中枢的抑制作用随着剂量的增加而加大，表现为镇静、催眠、抗惊厥和抗癫痫。临床主要用于治疗焦虑、失眠、癫痫及运动障碍，是治疗癫痫大发作及局限性发作的一个重要药物，也可用作抗高胆红素血症，以及麻醉前给药。
苯巴比妥的不良反应在用于抗癫痫治疗时最常见的为镇静，但是随着疗程的持续，其镇静作用会逐渐变得不明显。大剂量对心血管系统呼吸系统，有明显的抑制作用，过量可麻痹延髓呼吸中枢而导致死亡。长期用药偶见叶酸缺乏和低钙血症，罕见有巨幼红细胞性贫血和骨软化。大剂量时可产生眼球震颤、共济失调和严重的呼吸抑制，少数可引起肝炎和肝功能紊乱，长期使用可出现药物依赖，停药后易发生停药综合征。