遗传代谢性的疾病因为发病原因隐匿复杂，病情表现多样化，以及病情变化迅速，所以在用药的治疗方面一定要严格遵从医嘱，积极配合主治医生的治疗方案，并按主治医生要求的复诊时间定期复诊。线粒体脑肌病的治疗不能用丙戊酸钠这种药，因为可能影响线粒体功能，造成病情的加重。另外，也要避免阿司匹林等药物，因为也可引起线粒体功能的障碍。