小儿腓骨肌萎缩症属于遗传性周围神经病，无特殊治疗，主要是对症和支持治疗。足下垂或足畸形的患者可以穿矫形鞋；行走困难的患者保守治疗无效时可行手术治疗。
一、药物治疗
1、复合维生素B：具有调节机体氧化代谢的作用，可以改善神经组织功能。
2、辅酶A：能够激活体内的物质代谢，加强体内的氧化，促进脂肪代谢，蛋白质代谢。
3、神经生长因子：具有营养神经，保护神经，促进神经再生长的作用，儿童需要在医生指导下使用。
4、镇痛药：控制神经性疼痛的药物，可以缓解一定的神经疼痛。
二、手术治疗
足踝畸形致功能障碍严重患者，可行外科手术。治疗最严重的足部畸形可用三关节融合术，由于腓骨肌萎缩症患者都是双脚同时发病，上述外科矫形手术通常需左右侧分期进行。
三、其他治疗
1、康复锻炼：可做伸膝、伸髋和髋外展活动等拉伸训练，维持肌力、防止肌萎缩。也可进行有氧运动训练，如骑行、游泳，增强心肺功能，建议应尽早进行康复训练。
2、支具辅助：有助于功能维持，配戴相应的矫形器，如矫形鞋可以提高患者的姿势控制能力、保持体位稳定。优势手佩戴氯丁橡胶拇对掌夹板，可以改善手部活动度等。