阿法骨化醇滴剂主要用于治疗骨质疏松症、肾性骨病、甲状旁腺功能紊乱和营养吸收障碍等疾病。值得注意的是，青少年患者应用范围仅限于青少年特发性骨质疏松症，和过量糖皮质激素所引起骨质疏松症这两种特例。
阿法骨化醇滴剂最常见的副作用是会导致高血钙或者高血磷，并且如果患者长时间大剂量使用这种药物，或者肾功能衰竭患者使用此药物，就极有可能会出现恶心、头晕、皮疹等表现，停药后大部分人就可以恢复正常。建议在用药时应注意监测钙、血尿素氮、肌酐、尿素钙、尿肌酐等临床指标，一旦发生高钙血症，应立即停药，并进行相应的治疗。