乙胺丁醇属于一线的抗结核药物，它对几乎所有类型的结核分枝杆菌均具有高度的抗菌活性，对其他细菌无效，对链霉素或异烟肼等有耐药性的结核杆菌仍然有效。乙胺丁醇单用时细菌可迅速产生耐药性，因此必须与其他的抗结核药联合应用。本品用于曾接受抗结核药治疗的患者时，应至少与一种以上的药物合用。所以乙胺丁醇一般与其他抗结核药联合，治疗结核杆菌所致的肺结核，也可用于结核性脑膜炎，与非典型分枝杆菌感染治疗。
在常用剂量下其不良反应发生率低，最严重的发生率较多的是视神经炎，多发生在服药后2-6个月内，表现为视力模糊、眼痛、红绿色盲，或视力减退、视野缩小，视力变化可为单侧或双侧。发生率较少的不良反应有畏寒、关节肿痛、病变关节表面皮肤发热、拉紧感等。发生率极少的不良反应有皮疹、发热、关节痛等过敏反应，或麻木、针刺感、灼烧感，或手足软弱无力等外周神经性病变。