小儿多囊肾属于遗传性肾脏疾病，目前尚无特效治疗药物。治疗原则主要为对症处理、预防和治疗并发症、尽可能延缓肾功能进行性恶化进人终末期肾病，达到终末期肾功能衰竭则进行肾脏替代治疗或肾移植。
一、药物治疗
1、精氨酸加压素V2受体拮抗剂：托伐普坦可延缓常染色体显性遗传性多囊肾病人肾脏体积增大和肾功能恶化，已被多个国家批准临床使用。可根据病人年龄、肾功能及病情进展情况选用，并注意肝功能损伤、脱水、电解质紊乱的并发症。
2、RAAS 阻断剂：首选RAAS阻断剂控制多囊肾病人血压，比如卡托普利，缬沙坦。
二、手术治疗
小儿多囊肾患者的手术治疗方式根据不同手术适应征具体如下：
1、腰痛或腹痛：持续疼痛或较严重疼痛按止痛阶梯序贯药物治疗后仍不能缓解，可考虑囊肿穿刺硬化、囊肿去顶减压术及多囊肾切除术。
2、出血：出血量大、保守疗法效果差可行选择性血管栓塞或出血侧肾脏切除。
3、顽固性高血压：联合应用多种降压药效果不佳，可以考虑肾囊肿去顶减压术或肾脏切除术。
4、多囊肝：肝脏明显增大引起腹胀、呼吸困难、胃食管反流、门静脉高压等。可根据病情选择肝囊肿穿刺硬化、去顶减压术、肝部分切除术或肝移植术。
5、颅内动脉瘤：对于有动脉瘤和蛛网膜下腔出血家族史的病人，推荐MRI血管造影检查确诊。直径大于10mm的动脉瘤应采取介人或手术治疗。
三、其他治疗
肾脏替代治疗包括血液透析、腹膜透析和肾移植。目前认为腹膜透析与血液透析的并发症和长期存活率无明显差异。移植后肾存活率、并发症与其他肾移植人群相似。