2018年6月2日齐鲁制药集团召开骨髓瘤靶向治疗一线药物——国产硼替佐米（齐普乐）的上市新闻发布会。这为广大临床医生提供了治疗骨髓瘤又一重要选择，同时对广大骨髓瘤患者来说更是雪中送炭。后续随着产品的上市、销售，将大大增加以硼替佐米为基础的各种治疗方案的药物可及性，并且降低骨髓瘤患者的治疗费用，真正惠及国内数以十万计的骨髓瘤患者。
　　骨髓瘤的危害：发病率逐年上升的第二大血液系统恶性肿瘤
　　骨髓瘤又称浆细胞瘤，有多种类型，其中多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）最为常见。是继非霍奇金淋巴瘤之后的第二多发的血液系统恶性肿瘤，以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征，该病多发于中、老年人，大约80%的患者超过60岁，男性略多于女性。随着我国人口的老龄化，中国骨髓瘤的发病率呈逐年上升的趋势。

　　骨髓瘤起病徐缓，但危害大，因早期并无明显症状，常容易被误诊。多数患者在初次诊治时，病情已经较重，并累及多个器官。骨髓瘤患者常伴有：多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害所致的相关器官或组织损伤、免疫功能低下所致反复感染等病症。最常见症状是骨骼疼痛，多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。其原因是由于骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞，使骨质溶解、破坏，由于瘤细胞对骨质破坏，还可能引起病理性骨折，或多处骨折同时存在，部分严重患者甚至会截瘫，极大地影响患者生存质量。
　　硼替佐米为骨髓瘤患者带来更深的缓解、更长的生存期、更好的生存质量
　　目前虽然骨髓瘤仍无法完全治愈，但过去的十几年中，随着靶向治疗药物的不断问世及临床检测手段的提高应用，尤其在新药联合自体造血干细胞移植、移植后巩固治疗以及长期维持治疗后，骨髓瘤患者的治疗缓解率和缓解深度已经得到很大的改善，目前超过50%的患者可以达到完全缓解。
　　在临床治疗药物中，硼替佐米是一种针对骨髓瘤的新型靶向药物，该药物的发现曾获得医药界广泛关注，其作用机理获得2004年度诺贝尔化学奖，2006年获制药界最高荣誉——国际盖伦奖（Prix Galien），被誉为“肿瘤治疗的革命，多发性骨髓瘤治疗的重大进步”。

　　与会专家在现场采访及学术报告中均表示，硼替佐米作为骨髓瘤的突破性治疗药物，其优势主要表现在以下几个方面：
　　1、起效快，仅需约1个月即可起效；
　　2、疗效显著，联合用药，缓解率可达80%以上，完全缓解率到30-40%。发表在2017年《柳叶刀》的SWO S0777研究显示，硼替佐米联合来那度胺和地塞米松（BRD）方案比来那度胺联合地塞米松（RD）方案，患者中位生存期延长了11个月，BRD方案组患者中位生存期达75个月；
　　3、安全性高，可应用于肾功能不全患甚至肾衰患者，疗效与肾功能正常患者相当，能够逆转肾功能；
　　4、以硼替佐米为基础的诱导治疗能够显著增加干细胞采集量，并且显著加快干细胞采集速度。多项国际临床研究证明，含有硼替佐米的方案的疗效明显优于传统化疗方案，能够显著提高患者的完全缓解率、延长患者生存期、改善生存质量。硼替佐米贯穿骨髓瘤的诱导、巩固、维持全程治疗阶段，业已成为治疗骨髓瘤的首选一线治疗用药。
　　国产硼替佐米药物上市，造福广大骨髓瘤患者
　　原研硼替佐米2003年5月在美国获批上市，2004 年 4 月进入欧洲市场，因疗效确切2005年得以快速进入中国市场。目前，硼替佐米在骨髓瘤治疗中属于基础用药地位，2016年全球销售额达25亿美元。但在中国，2017年7月之前，原研硼替佐米在国内3.5 mg每支单价高达1.3万元人民币，每周期（21天）患者用药4支，周期费用高达5万元，大大限制了国内患者的使用。2017年7月，人社部通过医保价格谈判，将硼替佐米等36种药品纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》，原研硼替佐米医保支付标准为3.5 mg每支6116元人民币，降价一半以上，一定程度上提高了药物的可及性，但对部分经济困难患者来说，治疗费用仍然很高。
　　齐鲁制药研究院副院长与山东大学齐鲁医院专家介绍，齐鲁制药集团在硼替佐米（齐普乐）的研发过程中，严格遵循与原研药一致性原则，按照高于美国药典标准（USP）和国家进口药品注册标准的内控标准，严控杂质数量及含量，历时6年打造出国产硼替佐米精品—齐普乐。经第三方权威部门检测数据显示，齐普乐比原研品质量更优，杂质数量更少，杂质含量更低。
　　为更好造福骨髓瘤患者，齐鲁制药集团对生产的3.5 mg注射用硼替佐米每支申请定价4180元人民币，并获得国家发改委批准，药品价格仅为原研产品与国家医保谈判支付标准的三分之二，大大减轻了患者的治疗负担。