FDA批准赛诺菲新药 用于治疗免疫性凝血障碍

发布时间: 2019-02-10来源:健康时报网

  2月6日,美国食品药品监督管理局宣布,批准赛诺菲公司开发的Cablivi(caplacizumab)上市,用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(ATTP)的成人患者。
  是首款在美国获批专门治疗ATTP的疗法。这也是美国FDA2019年批准的首款新药。
  是一种罕见凝血障碍,患者他们会在全身的小血管中形成广泛的血栓。这些血块会切断主要器官的氧气和血液供应,导致中风和心脏病发作,从而可能导致大脑损伤或死亡。患者可能因癌症、HIV、妊娠、狼疮等疾病,或在接受手术、骨髓移植、化疗后出现ATTP。

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  此次批准是基于对145名随机接受Cablivi或安慰剂治疗的患者进行临床的试验。两组患者均接受了当前的血浆交换和免疫抑制治疗标准。试验结果表明,与安慰剂相比,Cablivi治疗的患者血小板计数改善更快。同时,Cablivi显著降低与aTTP相关的死亡率、aTTP复发率和在试验期间出现至少一次主要血栓栓塞事件的几率。重要的是,Cablivi可以让PEX的使用出现具有临床意义的减少并且缩短患者在重症监护室(ICU)接受治疗的时间。
  “患有ATTP的患者每天都要接受数小时的血浆交换治疗,这意味着患者需要连接到一台将血液从体内取出并与捐献的血浆混合,然后将其送回体内的机器上。即使经过几天或几周的治疗,以及服用抑制免疫系统的药物,许多患者也会复发。”FDA肿瘤中心卓越主任、FDA药物评估和再治疗中心血液和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur说,Cablivi是第一个抑制血块形成的靶向治疗。它为患者提供了一款减少疾病复发的新治疗选择。”
  临床试验中患者报告的卡布利维的常见副作用是鼻出血或牙龈出血和头痛。卡布利维的处方信息包括一个警告,提醒医疗保健提供者和患者严重出血的风险。建议卫生保健提供者在给目前服用抗凝剂的患者服用卡布利维时密切监测患者的出血情况。
  批准了Cablivi的申请优先审查,还获得了孤儿药物称号。

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