再生障碍性贫血是骨髓红系、粒系、巨核系细胞增生低下的临床综合征。再生障碍性贫血发病原因目前有种子学说、虫子学说和土壤学说，部分患者因为干细胞增生有问题，部分患者因为骨髓造血微环境有问题，部分患者因为体内免疫紊乱出问题。
再生障碍性贫血的治疗主要是促进干细胞生长，抑制异常免疫紊乱，改善骨髓微循环。这种疾病分为轻型再障和重型再障，重型再障发病很急，如果未进行积极有效的治疗，死亡率很高。慢性再障主要给予口服环孢霉素及促进造血干细胞生长的药物，病情进展较慢。30%以上的孩子经有效治疗效果非常好，30%的孩子经有效治疗以后会明显改善，还有30%的孩子治疗后没有明显改善，甚至朝重型再障发展，要积极处理。