急性髓系白血病M3型的疗效在目前所有儿童急性白血病中最好，5年以上的长期无病生存率可达到90%左右。但是非M3型的疗效不如儿童急性淋巴细胞白血病，只有60%左右。不能达到长期缓解的患儿，可能会面临着复发或者治疗相关的死亡问题。

在临床治疗中，急性髓系白血病患儿的化疗强度相对比较大，但随着治疗方案的改进，特别是靶向治疗药物和造血干细胞移植技术的不断提高，儿童急性髓系白血病的疗效有望在后期得到进一步提高。