小儿骨髓增生异常综合征需要进行对症治疗。如感染患儿，应行抗感染治疗，贫血患儿应输血治疗。严重贫血的患儿，可使用促红细胞生成素或促粒细胞生长因子，纠正贫血症状及粒细胞、血小板减少；对症治疗效果欠佳时，可进行免疫抑制治疗。目前临床中最有效的治疗方法是骨髓干细胞移植，是治疗骨髓增生异常综合征最有效的方式。