肾囊肿通常没有效果较好的药物治疗。肾囊肿由膨大的肾小管憩室构成，随着憩室不断长大，逐渐可以长到10cm甚至20cm以上。通常用药时可根据上述情况，使用抑制结石或结晶形成的药物，比较常见的结晶为尿酸盐结晶、草酸盐结晶，需要尽量避免高嘌呤饮食，减少结晶形成，此外患者应尽量少吃含草酸多的食物，可以抑制尿酸生成。
除此之外，临床上曾试用托伐普坦，以减少囊肿内囊液分泌的程度，理论上对于肾囊肿有一定的治疗作用，但要达到治疗量，需要的量较大，通常要求每天吃8-10片。托伐普坦每片价格大概为100元，8-10片对于普通人而言比较昂贵，且此类药物对于肾囊肿的抑制效果并没有特别明显，因此，目前比较少应用托伐普坦改善肾囊肿。
