导致矮小症原因有很多，不同病因有不同具体治疗方案。由于身材增长需要一定时间，不能在短时间内出现快速生长，所以如果确诊为矮小症，并且找到原因后，越早治疗，对将来身高改善会越有利。对于矮小症干预，在骨骺完全闭合前效果更佳，孩子最终身高并不是取决于年龄，而是取决于骨龄。骨骺完全闭合后，无论任何方法都不可能再让孩子长高，对于矮小症，只有早发现、早诊断、早治疗才能更好改善最终成年身高。
目前针对矮小症药物治疗，唯一被确认为是有效，是注射用基因重组人生长激素，达到改善成年身高目，至少要持续用药1-2年时间，具体用药疗程以及何时停药，根据孩子具体身高增长情况决定。如果确诊为生长激素缺乏症，需立即开始用药，无论任何时间确诊，一定要立即开始用药。如果是确诊为其它疾病，比如要是诊断为普瑞德威利综合征或者是Turner综合征，2岁便开始要治疗，对于小于胎龄儿，起始治疗年龄是4岁，如果考虑为特发性矮身材，起始治疗年龄也不能超过5岁。
