环磷酰胺是广义的细胞毒类的化疗药物。肿瘤以前的治疗模式除外科手术以外，最多的治疗手段就是化疗药物治疗。

化疗药物按化疗作用机制分为多种类型，环磷酰胺属于软化剂。通过干扰细胞的代谢，使得细胞在增殖过程中停止，肿瘤细胞即可不再增殖。环磷酰胺是广谱药物，除恶性淋巴瘤以外，多种肿瘤均可使用，而目前环磷酰胺较少用于治疗胃肠道肿瘤。

总体而言，在应用环磷酰胺时，需注意血液学毒性、胃肠道反应。