脱氧核苷酸钠主要用于急慢性肝炎、白细胞减少症、血小板减少症及再生障碍性贫血等疾病的辅助治疗。脱氧核苷酸钠在临床上使用的剂型有片剂、注射液以及注射用的冻干粉针等。

脱氧核苷酸钠的药理作用是一种具有遗传特性的化学物质，能够和蛋白质相结合成为核蛋白，为生物体的基本物质，在个体的生长、繁殖、遗传、变异等生理生化功能方面起着重要作用。通过核糖核酸控制蛋白质的合成，尤其是对某些关键性酶蛋白的合成，能够起到协调体内一系列代谢的作用，因此脱氧核苷酸钠具有能够促进细胞生长、增强细胞活力的功能以及改变机体代谢的作用。

脱氧核苷酸钠如果是注射剂时，也是复方制剂，主要成分有脱氧核糖胞嘧啶核苷酸、脱氧核糖腺嘌呤核苷酸、脱氧核糖胸腺嘧啶核苷酸以及脱氧核糖鸟嘌呤核苷酸钠盐这四种成分。注射用的脱氧核苷酸钠需要注意其不良反应，偶尔可见一过性血压下降，在临床使用时建议在医师的指导下进行。