身材矮小的治疗强调早发现、早诊断、早治疗。孩子的年龄越小，骨骺的软骨层增生及分化越活跃，孩子生长的空间及潜力越大，对治疗的反应越敏感。另一方面，矮小儿童的治疗费用跟体重成正比，孩子的体重越重，用药剂量就越大，治疗费用就越高。

中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组发布的基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议，以国内的治疗标准来看，不同适应症建议开始治疗的年龄如下：

生长激素缺乏症GHD的，一经诊断立即开始治疗；还有特发性矮小的，叫ISS，起始治疗年龄一般是3到4岁；小于胎龄儿叫SGA，那么他是大于等于4岁的时候，身高仍低于同年龄同性别正常儿童平均身高两个标准差以下，这个情况就要及时治疗；还有就是特纳综合征，大于等于两岁，这时候他身高低于同年龄同性别正常儿童平均身高的两个标准差，这时就可以开始治疗；还有就是小胖威利综合征，在肥胖发生前，通常在两周岁左右，那么就可以开始生长激素治疗，越早治疗效果越好。