别嘌呤醇治疗痛风的主要原因是使体内血尿酸逐渐下降，别嘌呤醇属于黄嘌呤氧化酶抑制剂，在体内抑制尿酸的合成，减少尿酸生成，使尿酸水平逐渐下降。黄嘌呤氧化酶是尿酸代谢中的限速酶，抑制黄嘌呤氧化酶可以减少体内尿酸的生成。
别嘌呤醇可以应用在慢性原发性痛风以及继发性痛风的治疗，同时对反复发作的尿酸性结石的患者也有治疗作用。另外，对放疗化疗后肿瘤患者，为预防尿酸盐沉积，也可以应用别嘌呤醇。应用别嘌呤醇时，需要注意相关的不良反应，如胃肠道的反应，部分患者可以出现皮疹或颜面部的疹子，部分患者也可以有肝功能，尤其是转氨酶的升高以及白细胞的下降，严重者可以出现剥脱性皮炎。
所以在应用别嘌呤醇前，建议检测HLA-B5801基因，查看患者是否会出现严重的不良反应。而对别嘌呤醇过敏、有严重的肝肾功能不全、血细胞明显下降的患者以及处于哺乳期的妇女、孕妇，都需要禁用别嘌呤醇。
