鼠神经生长因子主要有促进损伤神经恢复的作用，可以改善中毒性周围神经病所导致的运动功能障碍。临床上主要是用于治疗视神经的损伤，也可以用于治疗正己烷中毒性的周围神经病，还可以用于治疗新生儿缺氧、缺血性脑病。
鼠神经生长因子是肌肉注射，三至六周为一个疗程，妊娠期的妇女、哺乳期的妇女是要慎用的。用药后最主要的不良反应是有可能会出现头晕、失眠或者一过性转氨酶升高，血液系统方面有可能会出现中性粒细胞增多。
注射部位可能会出现疼痛，注射侧的下肢疼痛是比较轻微的，可以自行缓解。