肌营养不良包括多种类型，最常见的肌营养不良即杜氏肌营养不良，如果持续7-8年，治愈的可能性很小。患者3岁前多半无症状，3岁后逐渐开始出现走路走不好，跑步快时容易摔跤，无法上楼梯，后期开始蹲下去起不来，上厕所需要帮忙，最后需要坐轮椅，越往后治疗效果越不好。如果在3-5岁时开始小剂量激素治疗，生命周期会相对较长，走路时间较长，而7-8岁后再治疗则效果较差。

不管小剂量激素、康复管理、无创呼吸管理，还是呼吸道排痰、锻炼呼吸肌、锻炼心功能，均可延长患者的生存时间、提高生活质量，但治愈的可能性很小。现在部分基因治疗药物不断上市，好几个药物在国外已经上市，紧接着在国内也会开始进入临床试验，可能在5年、10年后能够在国内开始上市。随着基因治疗药物的应用，会给这部分患儿带来很大的福音。