小儿再生障碍性贫血根据临床表现和病情进展快慢，分为轻型再障和重型再障。轻型再障的孩子贫血不重，血小板与白细胞不是很低，主要靠长期口服环孢霉素，再结合其它促进干细胞生长的药物综合治疗。大部分轻型再障的孩子治疗效果不错，但是个别孩子可能会朝重型再障发展。重型再障的孩子如果没有积极有效治疗，死亡率很高，以前死亡率能达到80%多，目前临床上应用了跟国际接轨的治疗方法，运用抗胸腺细胞免疫球蛋白，如果能找到合适配型，建议这些孩子尽早做干细胞移植。
如果没有进行有效治疗、干预，可出现血小板严重下降，若不能很快补充血小板，随时会出现内脏出血，尤其是泌尿系出血、颅内出血，可随时危及生命。即便是慢性再障，如果得不到长期有效的治疗，也会向更坏方向发展，出现血小板明显减少或者长期严重贫血，导致孩子随时出现生命危险。还有一点，如果重型再障的孩子粒细胞明显减少，这时随时会出现特殊感染，甚至重度感染，更严重者出现感染性休克、真菌性肺炎，都会随时危及生命。