再生障碍性贫血的治疗根据病情轻重选择，包括应用免疫抑制剂、输血、应用雄激素、中西医结合治疗等，而应用造血生长因子以及脐血和骨髓移植等方案同样是有效治疗手段。

再生障碍性贫血简称再障，是由于化学、物理、生物因素等不明原因所致骨髓干细胞或造血微环境损伤引起的骨髓造血功能衰竭。此类患者的血液中全血细胞，例如中性粒细胞、红细胞、血小板计数减少。如果确诊为再生障碍性贫血，首先需要根据病情以及白细胞、网织红细胞、血小板计数分为非重型再障和重型再障。

非重型再障起病和进程较为缓慢，贫血、感染和出血程度相对较轻，容易控制。非重型再障，即慢性再障经过雄激素和环孢素治疗后，患者的有效生存期较长。而在治疗效果不佳的情况下，需要反复输血，患者生存期较短。如果彻底治疗，甚至治愈，则需要积极寻找合适供者，尽早进行造血干细胞移植。

重型再生障碍性贫血患者如果病情允许，可以进行异基因造血干细胞移植治疗，移植后大多数患者可以长期生存。而不能移植的患者可使用抗胸腺球蛋白，例如ATG、环孢素、免疫抑制剂等进行治疗，治疗有效率可以达到80%左右。但免疫抑制剂治疗起效时间较慢，治疗期间需要高强度输血治疗、抗感染支持治疗。因为患者免疫力低下，所有再生障碍性贫血的患者都需要注意预防感染、避免受凉，在注意个人卫生的同时定期复诊。