苯丙酮尿症不可以治愈，苯丙酮尿症是一种先天遗传性疾病，是常染色体隐性遗传，父母往往携带着苯丙酮尿症的相关致病基因，如果近亲结婚，疾病的风险明显增加。由于基因异常，人体必须的苯丙氨酸不能转化为酪氨酸，而酪氨酸是合成甲状腺激素、儿茶酚胺重要的原料，由于先天性基因异常，体内必需氨基酸苯丙氨酸不能转化为酪氨酸，在体内大量存留，所以在肝脏会转化为苯丙酮酸。
苯丙酮酸在体内如血液、脑组织当中大量存在，影响组织的正常发育，儿童可以出现生长发育迟缓，严重的造成神经系统损伤，也可以对皮肤产生损害，也可以出现典型的汗和尿液鼠臭味。苯丙酮尿症是新生儿出生以后，国家强制要求进行筛查的疾病，如果得到早期诊断，患儿能够正常生长发育，智力不受影响。但是如果没有得到早期诊断、有效治疗，会严重影响患者的生长发育，智力明显落后。
