骨髓增生异常综合征患者自然病程和预后差异性较大，治疗应采取个体化治疗方案，临床即可根据疾病预后分组，结合患者年龄、体能状况、合并症等进行综合分析，选择最佳治疗方案。对于较低为主的MDS患者，其治疗目标是改善造血，提高生活质量；对较高为主的MDS患者，其治疗目标是延缓疾病进展，延长生存期，甚至达到治愈。MDS治疗包括以下几个方面：

1、支持治疗，即成分输血，对于贫血严重者，可间断输注红细胞。对血小板过低、出血明显的患者，可以输注单采血小板、造血生长因子等。对反复感染、粒细胞缺乏者，可使用粒细胞集落刺激因子。对促红细胞生成素＜500U/L的患者，可以补充大剂量EPO或联用粒细胞集落刺激因子。另外，经常输血的患者铁负荷一般较高，建议进行去铁治疗；

2、免疫调节剂，如来那度胺或沙利度胺，对伴有五号染色体长臂缺失的患者，来那度胺效果较佳；

3、去甲基化药物，如阿扎胞苷或地西他滨；

4、急性白血病化疗方案，适用于伴原始细胞比例增高较高为主的患者；

5、造血干细胞移植，适用于年轻、身体状况较好的患者。