重型再生障碍性贫血的治疗首选异基因造血干细胞移植，再生障碍性贫血是骨髓造血功能衰竭的疾病，通常会导致全血细胞减少，即外周血的白细胞减少、血红蛋白减少以及血小板的减少。当白细胞，尤其是中性粒细胞<0.5×10⁹/L、血小板计数<20×10⁹/L、网织红细胞<0.5%时，考虑诊断重型再生障碍性贫血。重型再生障碍性贫血病情重，通常合并严重的感染和出血，死亡率比较高。

如果重型再生障碍贫血的患者年轻，有合适的供者，还是建议尽早进行异基因造血干细胞移植。对于不具备移植条件的或合并严重感染的患者，可以进行积极的支持治疗，比如抗感染、输血、输血小板，开展强化的免疫抑制治疗。可以选用抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素的方案，同时应用细胞因子，比如促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子、促血小板生成素，同时应用雄激素、糖皮质激素类的药物，促进骨髓造血的恢复。所以治疗重型再生障碍性贫血，要根据患者的具体情况，决定治疗的选择。