甲氨蝶呤主要用于恶性肿瘤患者，较严重副作用是导致患者出现骨髓抑制。甲氨蝶呤的血液系统毒性应引起高度重视，可导致患者出现白细胞下降、粒细胞缺乏、血小板下降。长期使用甲氨蝶呤可出现骨髓抑制，进而影响免疫功能，患者可发生感染性疾病。
同时需注意甲氨蝶呤也可导致肝功能异常，出现转氨酶升高，故需对肝功能进行监测。此外，甲氨蝶呤较常见的副作用包括胃肠道反应，如恶心、呕吐、食欲减退等，甲氨蝶呤也易导致患者出现脱发。对于甲氨蝶呤药物副作用，应予以高度重视，尤其是骨髓抑制，患者需遵医嘱定期进行相关指标监测，防止严重副作用发生。
