骨髓异常综合征在临床上是指骨髓增生异常综合征(MDS)，多由于髓系细胞发育异常导致。治疗方式主要采取支持治疗、促造血治疗、生物反应调节治疗、去甲基化药物治疗、联合化疗、异基因造血干细胞移植这几种，需在医生指导下选择治疗方式：

1、支持治疗：严重贫血和出血症状者，通常需进行血小板、红细胞输注治疗，长期输血导致铁负荷过重者，还需应用地拉罗司进行去铁治疗。粒细胞减少或缺乏者，还应注意防治感染；

2、促造血治疗：常用促红细胞生成素、庚酸睾酮、重组人粒细胞刺激因子等药物进行治疗，能够改善患者造血功能；

3、生物反应调节治疗：多用来那度胺、沙利度胺等免疫调节剂治疗单纯5q-型的MDS。抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、环孢素等免疫抑制剂，常用于治疗相对低危的MDS；

4、去甲基化药物治疗：常用阿扎胞苷和地西他滨等药物进行治疗，适合病情较高危的患者，能够逆转MDS的抗癌基因启动子DNA的过甲基化，改变MDS的基因表达，减少输血量，提高患者的生活质量，减缓MDS向急性髓系白血病(AML)恶化；

5、联合化疗：身体状况较好，能够耐受化疗消耗且原幼细胞偏高的患者，可进行联合化疗。常用的药物为蒽环类抗生素，联合阿扎胞苷去甲基化药物。另外，由于患者化疗后骨髓抑制的时间较长，在此期间需要加强支持治疗，注意隔离保护；

6、异基因造血干细胞移植：有一定的几率能够治愈MDS，适用于较高危患者以及原始细胞增多和伴有预后不良染色体核型者。相对低危的患者，若出现输血依赖、去甲基化药物治疗无效，也可考虑进行移植。